粘多糖病

为什么造血干细胞移植(骨髓移植)可以治疗粘多糖病?

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专家介绍

师晓东    主任医师

首都儿科研究所附属儿童医院 血液内科 科室主任 教授专家简介

首都儿科研究所附属儿童医院血液内科主任 教授;北京大学医学部血液病学系儿科主任;中华医学会北京分会小儿血液专业组副组长;中国研究型医院学会精准医学血液学常务委员;北京市医疗事故鉴定委员会成员;《中国医刊》编委;《中华内科杂志》英文版审稿专家;外国儿科医师来京行医资格考官。主要成就:发表中英文学术论文70余篇,其中英文论文1篇,中华期刊9篇。主编专业著作1部。专业特长:擅长儿科血液病及儿童恶性实体肿瘤临床诊治。儿童造血干细胞移植技术,尤其在儿童难治复发性白血病及淋巴瘤;难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症;噬血细胞综合征;先天性骨髓衰竭性疾病;难治性慢性血小板减少性紫癜;粘多糖病等遗传代谢的疑难病例中具有丰富的临床经验,并取得较好的临床诊疗效果。同时在这些难治儿童血液、肿瘤疾病领域的临床研究中取得多项进展。

专家回复

>>>为什么骨髓移植可以治疗粘多糖病?

我觉得这个问题问的非常好,为什么一个代谢病,可以通过骨髓移植(治疗)呢?

这就从它的机理讲起,这个分解粘多糖的这个酶,是属于在溶酶体里面的一个酶,这个溶酶体是在粒细胞里边非常的丰富,我们通过骨髓移植,就是通过把正常人的中性粒细胞,给孩子种植到他的体内,而且通过供者的粒细胞产生这个酶,只要植入成功,嵌合很好,他就源源不断自己就产生了这个酶,有了这个酶就可以分解掉那些多余的粘多糖的物质,它其实是通过血细胞的移植,血细胞里可以把这个酶给了这个孩子。

传统的比方说酶替代这个技术很难的,其实也非常非常昂贵,不是一个家庭能够承受得了的,所以反而通过骨髓移植,间接的把这个含有酶的这个细胞给孩子种植进去,产生了这个酶,这个酶学就分解了这些粘多糖这些物质,我们检测了酶活性真的是很高很高。 r3P黑米医学网


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我觉得这个问题问的非常好,为什么一个代谢病,可以通过骨髓移植(治疗)呢?

这就从它的机理讲起,这个分解粘多糖的这个酶,是属于在溶酶体里面的一个酶,这个溶酶体是在粒细胞里边非常的丰富,我们通过骨髓移植,就是通过把正常人的中性粒细胞,给孩子种植到他的体内,而且通过供者的粒细胞产生这个酶,只要植入成功,嵌合很好,他就源源不断自己就产生了这个酶,有了这个酶就可以分解掉那些多余的粘多糖的物质,它其实是通过血细胞的移植,血细胞里可以把这个酶给了这个孩子。

传统的比方说酶替代这个技术很难的,其实也非常非常昂贵,不是一个家庭能够承受得了的,所以反而通过骨髓移植,间接的把这个含有酶的这个细胞给孩子种植进去,产生了这个酶,这个酶学就分解了这些粘多糖这些物质,我们检测了酶活性真的是很高很高。 r3P黑米医学网

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