造血干细胞移植治疗粘多糖病效果如何？

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>>>造血干细胞移植治疗粘多糖病效果如何？

我们国家造血干细胞移植技术，随着我们前辈不停地努力，我们现在供者不是问题，供者不是问题就表明，比方说爸爸妈妈半相合，就是配型半相合都可以作为供者，这是一点。

供者不是问题那就是技术的问题，大家不是担心排异的问题吗，还有感染的问题吗，由于我们改良了这个预处理的方法，用了一个后置环磷酰胺的这个技术，使得这个排异也不是那么那么强，不是那么强的话那个抗排异药不就用的时间就少吗，这样的话费用也会减下来，随之带来的感染的发生也会比较低，所以其实就是一些问题就解决了。

要讲起造血干细胞移植适应证，最早就是美国的托马斯发明了这个技术，最早是在白血病的治疗上，后来就是在我们儿童，其实它可以治疗儿童的先天性的遗传的代谢病，甚至于遗传性的骨髓衰竭，就是红细胞、血小板、粒细胞的减少，还有就是免疫缺陷，孩子反复的感染，呼吸道感染，肠道感染，一查是免疫缺陷，这些病它都可以纠正的，就通过造血干细胞移植技术给了这些细胞，纠正了他的免疫的问题，血液的问题。

还有甚至于就是代谢的问题，这良性病也是可以通过这个造血干细胞移植来根治的，当然其它比方说再障，像白血病那就更可以了。
其实通过我们今天这个讲解，就是如果早期识别，早期治疗的话，这个移植技术也不是像过去那么困难，花钱也不像那么多，副作用也不是那么多，而且早期治还可以，我也想呼吁一下关注这些粘宝宝，罕见病，我们多给他一些关爱，甚至于成立移植的一个基金，专项基金，帮他一把，救活一个命，是不是也挺好的。

（采访）我觉得造血干细胞移植，真的是对于粘多糖病的患者是一个很大的福音，但是是每一个粘多糖患者，都可以来做这样一个移植吗？

我觉得你这个问题也问的非常非常好，理论上来说，如果是两岁以前就发病，我们早期只要你替代了细胞，给他这个酶，理论上是可以的。
但是有些人认为，Ⅲ型完全是骨骼受累的那种，他就不太容易再恢复，但是现在你像我们Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅳ型，我们都已经涉足，疗效都还好，但是一定要早，因为你晚期以后，粘多糖物质沉积的器官越多了，沉积的时间也比较久了，它就不太好被清除掉，一定要早。

（采访）是不是说他到了十几岁，或者是二十几岁，就不能去做这个造血干细胞移植了呢？

也不能说不能，这要取决于就是你病人的（意愿），因为你不做，你永远不知道会发生什么，很多医学上的奇迹也是这样，理论上是可以就可以，如果说你不试的话，好像你假想的说不可以，不就耽误了这个病人的治疗吗，如果你有意愿的话，也不是说不可能的，一定会有相应的一些改良改善，这个生活质量也会高一些的。

我就想说一句，一定要充满信心，然后配合医生，这项技术真的可以挽救孩子，以至于他们整个家庭的。因为科技的进步，我们改良了，我是血液科的医生，就是改良了儿童造血干细胞的移植的技术的一些，改良了这个技术，使得像过去严重的并发症，像排异、感染或者植入不良，这些东西都小得多。

我们最近的几个病人，也就是顺利地出舱，出舱以后的随访，家长都是一个开心的状态，孩子（以前）不能走现在可以走，孩子以前睡觉打鼾，现在已经不打鼾，原来也不会叫爸爸妈妈，现在简单地能跟爸爸妈妈沟通。

所以我就特别想把这个消息，就是告诉家长，你们不要太恐惧，现在我们科技这么发达，科技使你们生活会变好的。

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