遗传性肾癌

目前治疗遗传性肾癌的靶向药物有哪些？效果好吗？

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专家介绍

龚侃    主任医师

北京大学第一医院 泌尿外科 博士生导师专家简介

北京大学第一医院泌尿外科主任医师 博士生导师；中华医学会泌尿外科学分会肿瘤学组委员；中国医师协会泌尿外科医师分会肿瘤专业委员会委员；中国抗癌协会家族遗传性肿瘤专业委员会常务委员；北京医学会肿瘤委员会委员；北京医学会罕见病分会泌尿外科学组组长；中国前列腺癌诊断治疗指南编委。学术成就：主持多项国家及部委级基金；在Cancer Research、Genetics in Medicine等国际著名肿瘤学和遗传学杂志发表SCI论文50余篇；荣获中华医学科技奖和教育部科技进步奖等多项奖项；入选科技部“中青年科技创新领军人才”和第三批中组部 “国家高层次人才特殊支持计划（万人计划）”。专业特长：擅长泌尿系统肿瘤及复杂良性前列腺增生症的诊治，包括：前列腺癌规范化全程诊断治疗（机器人/腹腔镜前列腺癌根治性切除术等）；疑难性散发性/遗传性肾癌诊断治疗（机器人/腹腔镜肾癌根治性切除术、遗传性肾癌如VHL综合征和BHD综合征等规范化诊疗等）；膀胱癌、肾盂/输尿管癌、肾上腺肿瘤的诊疗（腹腔镜膀胱癌根治性切除及尿流改道术、腹腔镜肾上腺肿瘤切除术等）；良性前列腺增生的微创手术和药物治疗等。

专家回复

（采访）目前遗传性肾癌VHL综合征的靶向药物都有哪些？

实际从原理上，目前世界上所有治疗肾癌的靶向药物，都是根据VHL基因的信号通路从上到下找到一个靶点去阻断，这就是为什么对于VHL病，国外了解的那么多，那么重视。

因为VHL病是治疗或者研究肾癌最佳的一个活化石，把VHL病研究完了，用它的机理和通路，所有肾癌也就都能治疗了，所以自从2005年美国FDA绿色通道批准了索拉菲尼用于晚期肾癌的治疗，晚期肾癌的治疗就进入了新纪元。

2005年之前晚期肾癌，肺转移、肝转移、脑转移，跟病人说的最多的就是三句话，第一想吃点什么吃点什么，想干什么干点什么。第二去看看中医，第三句要想打点干扰素，白介素，就打一点，效果不是很好。

自从靶向治疗2005年出现，进入了新纪元，到目前为止已经13年多了，这种靶向治疗药物，在世界医疗领域治疗晚期肾癌的有十几种，都是遵循VHL基因的信号通路来的，所以连散发性肾癌都能够治疗，对于遗传性肾癌就是遵循机理，当然这些药可以用。

目前这些药物有很多种，酪氨酸激酶抑制剂，代表药物比如说舒尼替尼、索拉菲尼、培唑帕尼、阿昔替尼等。

但靶向药物也存在问题，现在肾癌并不像肺癌、乳腺癌和肠癌一样，有精准的生物学标记物，乳腺癌现在切下来之后先测雌激素受体，如果阳性下一步怎么治，如果阴性下一步怎么治，肺癌或者肠癌也是，基因一检测阳性，就用靶向药，一定效果好，如果阴性，再检测哪个基因阳性，就用哪个药，这叫精准治疗，真正的靶向治疗。

现在肾癌还没有明确的生物学标记物，所以现在靶向治疗的选择，更多的是一种试错的过程，我觉得病人是高危，适合用这个药，就用这个药试试，那个病人低危，适合用这个药，就用这个药试试。试错的过程的代价就是有可能有40-50%的病人效果是不好的，耽误了最佳的治疗时机，花费了大量的金钱，疾病有可能进展。

现在的靶向治疗还存在一定的局限性，还存在这样或那样的问题，首先不是对所有的患者都有效，只是30-50%的患者有效。而且最大的问题是一般平均在用药一年到两年左右，患者就会出现耐药，所以现在的遗传性肾癌还有散发性肾癌的靶向治疗，还需要新突破。

免疫治疗2018年很火，两个科学家获得了诺贝尔奖。常说的晚期肾癌的三句话，第三句话用点白介素或者干扰素，这就是最原始的免疫治疗，细胞因子治疗。

现在由于科技的进展，我们重新认识免疫治疗，新的技术可以把免疫治疗用于白血病，2017-2018年免疫治疗被美国FDA批准用于血液病治疗，而且已经纳入了美国医保。但是对于实体肿瘤的治疗，比如说肾癌，目前免疫治疗还没有很好的临床试验结果，还需要进一步努力。

所以靶向治疗目前药物是有一些的，但是也存在问题，免疫治疗可能是一个方向。

（采访）您提到靶向药物治疗可能半年、一年就会出现耐药，能不能换一种靶向药物？

可以。根据患者的病理类型和中危、高危的分层换药，但是可选择的药物不多，一旦一线的用药耐药，二线用药的有效治疗时间也不会太长。



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