先天性纯红细胞再生障碍性贫血

基因治疗可以治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血吗？

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专家介绍

韩冰    主任医师

北京协和医院 血液内科 博士生导师专家简介

北京协和医院血液内科主任医师 博士生导师；中国医师协会检验医师分会红细胞疾病诊断副主任委员；中华医学会红细胞学组委员；中华医学会老年血液分会常委；中华医学会全国青年委员；北京医学会罕见病委员；《中华血液学杂志》等杂志编委。 主要成就：2014年获“中华医学科技奖”；获得国家自然科学基金、省部级基金在内的多项基金资助血液病研究；在包括《BLOOD》《Hematological》《British journal of haematology》等英文杂志发表文章20余篇，国内核心期刊文章60余篇；主编《血液病的实验室诊断》《实用输血手册》等，并参与多部专著的编写。 专业特长：擅长各种血液学疾病的诊治，尤其是各种血液系统恶性肿瘤（急、慢性白血病，淋巴瘤，多发性骨髓瘤）、各种血细胞减少（包括再生障碍性贫血，骨髓增生异常综合征，阵发性睡眠性血红蛋白尿症等）、骨髓衰竭性疾病、骨髓增殖性疾病及各种罕见血液疾病的诊治。

专家回复

（采访）基因治疗可以治疗，先天性纯红细胞再生障碍性贫血吗？

是的，其实在动物实验当中已经有学者探索，就使用基因治疗，因为它是基因突变的疾病嘛，那么来治疗，确实它也有靶点，比如RPS19，那么它的突变实际上，在50%的病人里都会出现。那么有这样突变的病人，你可以试图采用基因修复的疗法，那么使它能够获得一个改善。

但是真正用到临床，目前还没有一个真正成功的报道。

那么另外一个就是所谓的纯红再障，它不光是在RPS19，那么它在其他的部位也有，每一个患者可能不一样，不是都是一个靶点的。

所以说它的基因治疗的话，恐怕操作起来也比较的麻烦，因为你可能针对一个疾病，你可能就得设计一个，不同的基因的修复方法，所以这个来讲的话是比较复杂的，目前还没有成功的应用临床。

（采访）所以它只是理论上是可用的，未来我们快速发展的时候，可能会用于临床，但是现在还是没有办法使用基因治疗来治疗的。

对。目前来讲就是说，还是没有真正的用到临床，还是一个研究阶段。



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