粘多糖病
治疗粘多糖病的造血干细胞移植手术是如何操作的?
专家介绍
师晓东 主任医师
首都儿科研究所附属儿童医院 血液内科 科室主任 教授专家简介
首都儿科研究所附属儿童医院血液内科主任 教授;北京大学医学部血液病学系儿科主任;中华医学会北京分会小儿血液专业组副组长;中国研究型医院学会精准医学血液学常务委员;北京市医疗事故鉴定委员会成员;《中国医刊》编委;《中华内科杂志》英文版审稿专家;外国儿科医师来京行医资格考官。主要成就:发表中英文学术论文70余篇,其中英文论文1篇,中华期刊9篇。主编专业著作1部。专业特长:擅长儿科血液病及儿童恶性实体肿瘤临床诊治。儿童造血干细胞移植技术,尤其在儿童难治复发性白血病及淋巴瘤;难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症;噬血细胞综合征;先天性骨髓衰竭性疾病;难治性慢性血小板减少性紫癜;粘多糖病等遗传代谢的疑难病例中具有丰富的临床经验,并取得较好的临床诊疗效果。同时在这些难治儿童血液、肿瘤疾病领域的临床研究中取得多项进展。
专家回复
>>>治疗粘多糖病的造血干细胞移植手术是如何操作的?这个过程很复杂,但是其实说起来也比较简单,一个是病人的准备,一个是供者的准备,还需要一个移植的仓位,就是一个病房,这几方面。
病人的准备,当然就是确诊以后,家属父母愿意给他治疗,做供者的一系列的检查,各脏器功能都好,可以进行移植了。
再有就是选供者,可以是骨髓库里边的全相合,实在没有的话,父母如果检查酶学也可以,没有杂合的突变,父母也可以作为供者,就是供者的一系列的检查,包括肝肾功能也是各个检查。
再有一点就是这时候,就是病人做预处理,预处理是什么概念?就是给化疗药物,然后把病人的骨髓给他腾空,腾空以后以至于我们新的种子造血干细胞,能够种植在他这个骨髓里边,生根发芽,这叫预处理,这个时候要上化疗,这在仓里边,因为上化疗以后,白细胞可能会很低很低,会造成感染,这是需要无菌仓,骨髓移植病房。
再有一点就是供者就要采他骨髓,还要采他的外周血干细胞,一起给他回输,通过一个静脉给他回输,就跟输液一样,输血一样的,这个就是一次性输进去了,但是其中我们还要给各种各样的(药),有的时候还得几个通道(给药),比方说抗排异的药,抗感染预防的药,抗凝的药等等等等,那些药物就通过其它的管路给他输进去。
所以这个过程它不是一个手术,开腹或者开颅,拿手术刀给他切下,它就是一个整个一个系统,一个团队,最终亮点就是通过静脉输液一样,输血一样的,这个造血干细胞给他输进去,输进去以后通过血流,进入到孩子的骨髓里边生根发芽,这个时候大约需要半个月左右,粒细胞首先就恢复,慢慢血红蛋白恢复,血小板恢复,大约一个月左右就可以出仓,出病房,因为这个粒细胞植入以后他就不会感染了,就可以出病房。
甚至于家长跟我讲,回输细胞当天也不知道是期望还是幻觉,还是真实的,好像跟他的表情交流,就跟他以前就不一样,就这么神奇,就这么快,所以也是家长的配合,给了我们很大的信心。
(采访)那这个技术会不会对粘多糖患者,会有一定的风险?
当然是,任何一个技术都是有风险的,但是经过我们技术的改良以后,风险目前是可控的,对我们医生来说,我们是有信心能够控制好的。
(采访)可能会出现哪些风险?
这就是一个技术的问题,取决于这个病人的年龄,还有他受累器官的评价,比方说你受累器官心肺功能已经很差,那你治疗的时候,可能会付出一些代价的,如果说治疗之前,孩子各脏器评估都是很好的,通常会有一些排异的问题,有些感染的问题,有些功能受累的问题,我们也都是可控的这些。
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