肝豆状核变性

治疗肝豆状核变性的药物有哪些？该如何选择？

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专家介绍

邱正庆    主任医师

北京协和医院 儿科 专家简介

北京协和医院儿科主任医师；中华医学会医学遗传学分会第九届委员会副主任委员 ；中华医学会儿科学分会第十七届委员会遗传代谢内分泌学组副组长  ；北京医学会医学遗传学分会第七届委员会候任主任委员 。主要培训及科研经历：曾赴加拿大蒙特利尔儿童医院进修临床遗传和生化遗传，接受过霍普金斯大学“国际遗传医学研究合作项目”的培训；主持和参与的科研课题，包括国家自然基金、科技部支撑计划和国家重点研发计划项目等；发表论文50余篇。专业特长：擅长单基因遗传病的诊断、产前诊断和患者的长期管理，主要包括糖原累积症、肝豆状核变性、溶酶体病、氨基酸和有机酸代谢病、代谢性肌病、先天性骨骼发育不良和畸形综合征等。

专家回复

>>>治疗肝豆状核变性的药物有哪些？该如何选择？

（采访）治疗肝豆状核变性的药物都有哪些呢？我们要如何的去选择呢？

是这样，国内外的原则上一线药物，永远是比如青霉胺、驱铜药。

青霉胺到现在为止都是一线药物，因为它虽然很古老，但是它的驱铜效果，确实是几乎到目前为止，可能上市的药物当中可能没法比拟的，青霉胺驱铜的效果是屈指可数的第一个。

那么阻止铜吸收的，硫酸锌永远是放在第一位，因为它是很早，国内外都把它作为首选的一线药物。

当然现在这么多年下来，我们发现很多锌制剂也可以达到同样效果，但是我们要知道这个锌的元素性含量，比如说现在葡萄糖酸锌，还有醋酸锌，这些都能达到同样的效果。只要我们能够监测，就是我们得知道你到底吃进去了多少锌，能够达到我们的治疗目的，这些锌我们觉得没有差别。

当然有些家长会说，什么锌会让我吃的胃肠道舒服一点，没有那么难受，但是我们不是专门去推荐，必须要吃什么锌，量合适都是可以的。

青霉胺到目前为止仍然认为是最好的，就是从驱铜的效果来说最好，但是青霉胺可能会有一些副作用。除此之外的话，在国内能够买到替代青霉胺的，所谓替代就是家长实在不愿意用青霉胺，会担心它的副作用，或者是说青霉胺真的有副作用，比如过敏等等，现在二线的药物可能就是二巯丁二酸。

二巯丁二酸胶囊是口服的。还有一种就是静脉用的，二巯丙磺酸钠也是可以驱铜的。但是这两个效果跟青霉胺，不是一个数量级的等同，青霉胺驱铜效果是最好，当然它的副作用有可能也会更大一些。

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