结节性硬化症怎么治疗？

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（采访）结节性硬化症该怎么样去治疗，都有哪些治疗方法？

这个病首先如果说要是有一些关键脏器受累了，有损害了，现在是可以采取一些针对性的治疗，我们叫靶向治疗。类似于像一些恶性肿瘤的那些化疗，现在有这种靶向药，我们说针对mTOR通路活化这么一个环节所采取的治疗，我们叫靶向药物。

现在可以采用的药物有两个，一个就是雷帕霉素，第二个就是依维莫司。这两个药是一大类的药，依维莫司就是雷帕霉素的衍生物，新一代的衍生物可能更安全一点。

两个药物的效果差不太多，有一些适应证是可以用的。现在经过国内外的一些观察和研究，现在已经证明了比方说这一类的药物，它们的适应证，包括肾脏的AML（血管平滑肌脂肪瘤）会引起终末性的肾损害，要去做肾透析，或者肾移植的这么一个病变，我们简称叫AML。

还有像肺里边的LAM（淋巴管平滑肌瘤病），这是会引起终末性肺移植的一个病变，这一些致命性的TSC（结节性硬化症）的病变，用完这些药物，用完mTOR通路抑制剂以后就可以停止它的进展。

长期用药以后还会能够逆转，能够减轻，就说是能够改善他的肾功能，改善他的肺功能。所以这个是应该早期去进行争取的，如果说发现了以后，就应该去分析，这个病人有没有这些重要脏器的损害。如果有，就应该早期在他还没有发展到很严重的时候，就给他用上，这样就能够避免进一步的发展。

在这种根治性治疗的同时，像其他的一些部位也会受益，比方说在治疗肺里边那些致命性的病变，同时你会发现他脸上的血管纤维瘤会减轻，会缩小，变平了，变淡了，然后脑子里边的结节会引起脑梗阻的，脑室系统有梗阻的那些结节会减少了。

所以这一类的治疗，它的好处就是既有针对性，又有根治的可能，同时它还是一个多系统的，它既然是一个多系统的病，那么针对性的药物它也是针对多系统的，所以这个是第一步。

当然TSC它还有好多症状，有一些症状还需要给予对症性的药物，我们可能最常见的就是癫痫发作，如果说一个病人他有TSC，但他有难治性的癫痫，我们可能会采取各种可能有效的药物，来给病人进行应用。

抗癫痫药也可以理解为就是TSC脑部受累的一个对症的药物，对症性的治疗。所有的抗癫痫药现在都不能达到根治的目的，它即使控制得很理想，癫痫病人无发作了，它对癫痫病灶也不具备直接治疗的效果。

但还得用，如果说控制得好的话，抗癫痫药的应用，这个是非常有意义的，控制他无发作，对病人整个的脑功能状态的稳定和恢复都是非常有意义的。因为我们没有更好的办法针对病灶去处理。

当然有一部分病人，可能我们用各种各样的抗癫痫药，也不能够控制住他的发作，这个时候还有一些姑息性的，我们叫姑息性的一些办法。

比方说做神经调控的治疗，通过一些设备，给迷走神经来采取一些刺激，我们叫迷走神经刺激术，或者是脑子里面深部放电极，去进行刺激。通过这些电流的刺激，就能够减少他的发作，所以这一类都算是对症性的治疗。

第三条很重要的就是说，除了用药和这些治疗以外，实际上对这一类病人要强调一个长期管理，因为这个病，它是一个增生性的病，它是一个多系统的病。

所以就从你发现了以后，你怀疑到这个病人是这个病这一刻起，你就应该告诉他，就应该定期的来进行复查，不单单是到某一个科去看病，他应该到可能受累的各科去看病。

当然现在可能更好一点了，因为我们有一个MDT（多学科会诊）的理念。既然它是一个多系统都受累的，我们为什么不能够把这些多系统的专家、队伍我们给集中起来，让病人不至于说过来以后，跑八个科看病去，可能要看好长好长时间，也不太合适。

现在在不少机构、医院，都已经建立了针对TSC的这么一个MDT，叫多学科的这么一个团队，病人过来以后，他可以在一两天里就可以把这些涉及到的各个科都看到，所以这是一个非常重要的发展。MDT为基础的这一类的长程管理，可能对改善这个病的远期预后，特别的有意义。

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