先天性纯红细胞再生障碍性贫血

哪些先天性纯红细胞再生障碍性贫血患者可以通过异基因造血干细胞移植来治疗？对移植供者有要求吗？

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专家介绍

韩冰    主任医师

北京协和医院 血液内科 博士生导师专家简介

北京协和医院血液内科主任医师 博士生导师；中国医师协会检验医师分会红细胞疾病诊断副主任委员；中华医学会红细胞学组委员；中华医学会老年血液分会常委；中华医学会全国青年委员；北京医学会罕见病委员；《中华血液学杂志》等杂志编委。 主要成就：2014年获“中华医学科技奖”；获得国家自然科学基金、省部级基金在内的多项基金资助血液病研究；在包括《BLOOD》《Hematological》《British journal of haematology》等英文杂志发表文章20余篇，国内核心期刊文章60余篇；主编《血液病的实验室诊断》《实用输血手册》等，并参与多部专著的编写。 专业特长：擅长各种血液学疾病的诊治，尤其是各种血液系统恶性肿瘤（急、慢性白血病，淋巴瘤，多发性骨髓瘤）、各种血细胞减少（包括再生障碍性贫血，骨髓增生异常综合征，阵发性睡眠性血红蛋白尿症等）、骨髓衰竭性疾病、骨髓增殖性疾病及各种罕见血液疾病的诊治。

专家回复

（采访）异基因骨髓移植可以治疗，先天性纯红细胞再生障碍性贫血吗？

是的，严格意义上来讲，所有的遗传性的先天性的骨髓衰竭，都可以通过造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植来治愈。

但是这个移植要注意几点：

首先我们一般是重在这种难治的，对激素不敏感或者耐药的病人，而且他有严重的贫血，这些病人或者是合并一些，其他一些血液学异常，我们会采用异基因造血干细胞移植。

那么第二个就是他的供者的选择，我们一般移植喜欢选用同胞兄弟姐妹，尤其是配型相合的，有时候也会选用父母半相合移植。

但是对于这种遗传性疾病的来讲的话，我们必须对他的供者，进行基因方面的筛查，就避免了将有基因缺陷的携带者，所谓供者，再次进行输注，所以它存在一个这样的风险，所以我们有的时候找不到的时候，我们有时候会找无关供者。

那么值得指出的是，因为纯红再障它主要是贫血，它另外两系是正常的，所以移植相对来讲代价比较高，因为移植本身来讲，各方面的成本都比较高，而且现在药物治疗的进展也比较多。所以大多数人可能会通过药物治疗，就能获得很好的疗效。

但是最终来讲的话，异基因造血干细胞移植，是它一个治愈的方法。



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