噬血细胞综合征-王昭教授

哪些噬血细胞综合征患者需要做骨髓移植（造血干细胞移植）？

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专家介绍

王昭    主任医师

首都医科大学附属北京友谊医院 血液内科 科室主任 博士生导师专家简介

首都医科大学附属北京友谊医院血液内科主任 主任医师 医学博士 博士生导师；中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会主任委员；中国免疫学会血液免疫分会常务委员；中国抗癌协会血液病转化医学专业委员会常务委员 淋巴瘤专业委员会常务委员；中国老年学学会老年肿瘤专业委员会淋巴血液肿瘤分会常务委员；北京医师协会血液内科专科医师分会副会长；国际组织细胞协会噬血细胞综合征分会执行委员；海峡两岸医药卫生交流协会血液病专家委员会常务委员兼总干事。主要成就：发表科研论文243篇，SCI期刊收录文章37篇，累计影响因子130分；主持《噬血细胞综合征诊治中国专家共识》的制订，并参与噬血细胞综合征国际指南的制订；获得华夏医学科技奖二等奖，北京市科学技术奖三等奖；主编《噬血细胞综合征》《组织细胞疾病》专著。专业特长：擅长血液病、噬血细胞综合征、造血干细胞移植的研究。

专家回复

（采访）主任，您帮我们大概梳理一下，都有哪些噬血细胞综合征的患者，是需要进行造血干细胞移植的呢？

实际上异基因造血干细胞移植是很多类型的噬血细胞综合征目前最终治愈的唯一的办法。其实总体归纳起来有三大类的病人是需要做异基因造血干细胞移植的。

第一，原发性噬血细胞综合征或叫遗传性噬血细胞综合征，这部分病人有基因缺陷，你不做移植没法改变，通过做移植换一个免疫系统，把这个基因缺陷去掉。

第二，难治复发的病人，也就是这个病人反复发作，或者难治的。EB病毒相关噬血细胞综合征一部分就是这样的，还有一些肿瘤相关噬血细胞综合征也是复发难治的，还有一些找不到原因的类型也反复发作，这都属于难治复发的病人。

第三，严重中枢神经系统受累的病人，因为有部分噬血细胞综合征就是会累及到中枢神经系统，这种病人预后总体很差，这部分病人我们也需要建议他做异基因造血干细胞移植。

（采访）像这部分病人已经累及到中枢神经了，我们做了造血干细胞移植之后，他受损的神经还能恢复吗？

实际上我们有一个，我举个例子，我们有一个穿孔素基因复杂杂合改变的一个小男孩，当时他有中枢神经系统累及，有癫痫样发作，非常严重。因为是原发噬血，肯定要做异基因造血干细胞移植，我们做完移植，血象也恢复了，一般情况很好，我们很高兴。突然他今年又发作了，又抽搐，这次我们给他做了腰穿，又控制住了，大概出仓一个多月以后，一两个月又发作了。

这就有个问题，他会不会终身发作？实际上大家知道噬血细胞综合征会引起中枢的一些神经细胞损伤，这种损伤就会引起异常放电，有癫痫样的发作，但是随着疾病控制，病灶可以慢慢修复，它修复好了以后，可能再也不发作。这个孩子就是，经过两次发作，经过我们积极治疗，6次腰穿以后，这孩子现在已经都四五年了，非常好，长成个大孩子了。

所以说即使中枢系统有创伤，经过移植以后，通过我们自己的修复可以完全控制住的，不再发作。



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